📚 本周综述
本期推荐的10篇PubMed论文涵盖了临床医学、公共卫生和医疗人工智能等前沿领域。在临床医学领域，研究探讨了CAR-T疗法治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的十年长期预后、耐利福平结核病的6个月短程治疗方案，以及新型单抗Cliramitug治疗心肌淀粉样变性的长期安全性与疗效。在数字健康与康复方面，文章评估了生成式AI临床决策系统在肯尼亚基层医疗中的表现、前沿大模型在医疗应用中的稳健性，以及虚拟现实结合神经电刺激对脑卒中后上肢康复的促进作用。此外，本期还关注了听力基因治疗二次给药、澳大利亚青少年社交媒体法案的早期影响及多囊卵巢综合征（PCOS）改名等前沿学术动态。
📚 精选文献
Ten-Year Outcomes after CAR T-Cell Therapy for B-Cell Lymphomas.
抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的标准疗法。然而，其长期疗效和治愈潜力仍不明确。本研究评估了38名接受CTL019（现称为tisagenlecleucel，一种表达CD19靶向、4-1BB共刺激域的自体T细胞）治疗的复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者（24名大B细胞淋巴瘤患者和14名滤泡性淋巴瘤患者）的十年长期预后，为该疗法的治愈潜力提供了重要证据。
A Pragmatic Trial of a 6-Month Strategy for Rifampicin-Resistant Tuberculosis.
目前亟需更安全、更有效的耐利福平结核病治疗方案。本研究在南非开展了一项3期、开放标签、实用性、随机对照非劣效性临床试验，以评估治疗肺部耐利福平结核病的6个月方案。年龄在6岁及以上且患有肺部耐利福平结核病的受试者被随机分配接受由贝达喹啉、利奈唑胺、德拉马尼以及左氧氟沙星或氯法齐明等组成的治疗方案，为缩短结核病治疗周期提供了重要临床证据。
Assessing early effects of Australia's Social Media Minimum Age Act on adolescents' social media use: observational study.
本研究旨在探讨世界上首个国家级政策——《2024年社交媒体最低年龄法案》（规定在指定社交媒体平台注册账号的国家最低年龄为16岁）对青少年社交媒体使用的早期影响。研究描述了青少年对受该法案监管的社交媒体平台的使用情况、年龄验证策略的体验、规避这些验证的尝试以及任何感知到的行为替代或转移，为数字健康政策评估提供了重要的实证依据。
Re-administration of AAV-mediated gene therapy for OTOF-related deafness: a single-arm trial.
由于首次注射会诱导产生中和抗体（NAbs），腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法的二次给药仍面临巨大挑战。先前一项单臂临床试验表明，单剂量接种AAV-hOTOF基因疗法治疗OTOF基因突变相关的耳聋是安全且能改善听力的。本文首次证实了将AAV1-hOTOF二次注射至Otof缺陷动物的对侧耳中是可行的，为基因治疗的重复给药策略开辟了新途径。
Generative AI-enabled clinical decision support system in primary care: a pragmatic, cluster-randomized trial.
关于大语言模型（LLM）在真实世界、低资源临床环境中的表现，目前严谨的证据仍然有限。本研究在肯尼亚的16家基层医疗机构开展了一项实用性、整群随机试验。临床医生被随机分配到使用带有或不带有LLM辅助的电子病历系统组。主要研究终点是入组后14天内发生并由专家裁定的治疗失败事件综合指标。在2025年4月22日至7月16日期间，共有9,691名患者参与，为生成式AI在基层医疗中的应用提供了高质量的随机对照证据。
Cliramitug for depletion of cardiac amyloid transthyretin: long-term follow-up of the NI006-101 trial.
在一项首次应用于人类的临床试验（NI006-101）中，靶向错误折叠转甲状腺素蛋白的单克隆抗体cliramitug在淀粉样转甲状腺素蛋白心肌病（ATTR-CM）患者中展现出良好的安全性，并在12个月的疗程中实现了心脏淀粉样蛋白负荷替代标志物的时间和剂量依赖性降低。本研究评估了NI006-101试验中一个亚组受试者接受cliramitug治疗的长期安全性和有效性，这些受试者在第二阶段的开放标签扩展试验中继续接受治疗，为该新药的长期应用提供了关键数据。
Immersive virtual reality with synchronous neurostimulation for upper-limb recovery after stroke: a randomized feasibility trial.
脑卒中每年影响全球1500万人，并导致500万人永久残疾。在慢性期（脑卒中后>3个月），患者通常会经历持续的感觉运动障碍和身体表征改变，然而目前的康复治疗仍不完整且缺乏系统性。沉浸式技术和无创神经电刺激为可扩展的高强度康复提供了潜力。本随机可行性试验评估了沉浸式虚拟现实结合同步神经电刺激对脑卒中后上肢运动功能恢复的效果，为多模态康复策略提供了临床证据。
Evaluating the robustness and readiness of large frontier models in health AI applications.
诸如GPT-5和Gemini等大型前沿模型在广泛的健康应用基准测试中展现出了令人瞩目的性能。然而，在这些看似前景广阔的结果之下，仍存在显著的成长空间，特别是在多模态推理等前沿领域。本研究系统地应用并整合了一系列对抗性压力测试，以评估这些旗舰模型和健康基准的稳健性。研究揭示了即使在面对简单的对抗性干扰时，模型也普遍存在脆弱性，为医疗AI的安全部署提供了重要的警示和方向。
HHS Says Psychiatric Medications Are Overprescribed, but Are They?
本篇医学新闻文章讨论了美国卫生与公众服务部（HHS）旨在减少精神科疾病治疗药物处方的倡议，并审视了该倡议背后的证据基础——精神科药物是否真的被过度处方？文章对该政策的科学依据和潜在影响进行了深入剖析。
PCOS Is Now PMOS-Will a New Name Translate to Improved Clinical Care?
本篇医学新闻文章探讨了将多囊卵巢综合征（PCOS）更名为多内分泌代谢卵巢综合征（PMOS）的相关讨论。新名称旨在更好地反映当前对该疾病科学认识——将其从一个以卵巢形态为中心的命名转变为一个强调多内分泌代谢紊乱本质的命名，并探讨了这一更名对改善临床诊断和患者诊疗的潜在影响。
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